Новий препарат збільшує рівень виживання на 50 відсотків без необхідності хірургічного втручання чи хіміотерапії. І на відміну від хіміотерапії, це не викликає токсичних побічних ефектів, таких як випадіння волосся, втома та хвороба. Дослідники з двох британських університетів розробили новий препарат, який може врятувати життя та зменшити кількість інвалідностей , спричиненої хірургічним втручанням у дітей та молодих людей, які страждають на первинний рак кісток . Рак, який починається в кістках, а не рак, який поширився на кістки, переважно вражає дітей і молодих дорослих. Сучасне лікування є жорстоким, із застарілими хіміотерапевтичними коктейлями та ампутацією кінцівок, що призводить до довічної інвалідності.
Навіть після цього виснажливого лікування показник п’ятирічного виживання залишається низьким і становить лише 42 відсотки – головним чином через те, як швидко рак кісток поширюється на легені. Ці відсотки не змінювалися майже півстоліття.
Новий препарат зараз проходить офіційну токсикологічну оцінку, перш ніж команда збере всі дані та звернеться до Агентства з регулювання лікарських засобів та медичної продукції (MHRA) для отримання дозволу почати клінічні випробування на людях.
Але нове дослідження, опубліковане в Journal of Bone Oncology, показує, як новий препарат під назвою « CADD522 » блокує ген, пов’язаний із розповсюдженням раку, у мишей, яким імплантували рак кісток людини.
Новий препарат збільшує рівень виживання на 50 відсотків без необхідності хірургічного втручання чи хіміотерапії. І на відміну від хіміотерапії, це не викликає токсичних побічних ефектів, таких як випадання волосся, втома та хвороба.
«Первинний рак кісток, хоча й рідко, найчастіше виникає у дітей і молодих людей у віці від 10 до 20 років, як правило, під час стрибка росту. Лікувати цей рак важко, оскільки він може дуже швидко поширюватися на інші частини тіла, особливо легені", - сказала співавтор дослідження, професор Елісон Гартленд з Університету Шеффілда.
Гартленд сказав, що дітям доводиться проходити дуже токсичне лікування, яке має дуже неприємні побічні ефекти, які іноді тривають протягом усього життя, а іноді й ампутацію, яка змінює життя.
Це, у поєднанні з низьким рівнем виживання, є причиною того, чому цей препарат настільки неймовірно важливий і може мати величезне значення для пацієнтів та їхніх родин, сказав дослідник.
«Цей прорив став можливим лише завдяки широкій співпраці між командами в університетах Шеффілда та Східної Англії, і я щиро сподіваюся, що за умови подальших досліджень і підтримки цей препарат можна буде використовувати в клінічних випробуваннях найближчим часом», — сказав Гартленд.
Дослідники зібрали зразки кісток і пухлин у 19 пацієнтів Королівської ортопедичної лікарні в Бірмінгемі. Однак цієї невеликої кількості було більш ніж достатньо, щоб виявити деякі очевидні зміни в ракових захворюваннях.
Команда використовувала секвенування наступного покоління, щоб ідентифікувати типи генетичних регуляторів, які називаються малими РНК, які відрізняються під час прогресування раку кісток. Вони також показали, що ген під назвою RUNX2 активується при первинному раку кісток і що цей ген пов’язаний із розповсюдженням раку.
Далі вони розробили CADD522, малу молекулу, яка блокує дію білка RUNX2, і випробували її на мишах.
«У старшій школі мій найкращий друг Бен Морлі захворів на первинний рак кісток. Його хвороба надихнула мене самостійно щось зробити, тому що під час навчання я зрозумів, що цей рак майже залишився позаду інших у плані досліджень і прогресу лікування ", - сказав провідний дослідник доктор Даррелл Грін з Норвічської медичної школи UEA.
«Я хотів зрозуміти основну біологію поширення раку, щоб ми могли втручатися на клінічному рівні та розробляти нові методи лікування, щоб пацієнтам не довелося проходити через те, через що пройшов мій друг Бен. «Зрештою, ми хочемо рятувати життя і зменшити кількість інвалідностей, викликаних хірургічним втручанням. І тепер ми розробили новий препарат, який потенційно обіцяє зробити саме це", - сказав він.
Новий препарат зараз проходить офіційну токсикологічну оцінку, перш ніж команда збере всі дані та звернеться до Агентства з регулювання лікарських засобів та медичної продукції (MHRA) для отримання дозволу почати клінічних випробування на людях.
Дослідження проводилося під керівництвом UEA у співпраці з Університетом Шеффілда, Університетом Ньюкасла, Королівською ортопедичною лікарнею в Бірмінгемі та Університетською лікарнею Норфолка та Норвіча.
Джерело:
