FDA схвалила препарат ziftomenib для пацієнтів з рецидивною або резистентною до лікування гострою мієлоїдною лейкемією (ГМЛ) з мутацією в гені NPM1. Цей пероральний препарат — перша нова опція для хворих, які раніше не мали ефективних препаратів.
Походження і механізм дії
Розробка ziftomenib тривала роками — її започаткували науковці, які працювали над інгібіторами білка menin. Препарат блокує взаємодію menin із клітинними білками, що призводить до переривання росту та виживання лейкемічних клітин і сприяє їхній дозрілості як нормальних білих кров’яних клітин.
Кому може допомогти
Ziftomenib призначений дорослим пацієнтам з ГМЛ, коли хвороба повернулася після лікування або не реагувала на попередні курси, за умови наявності мутації NPM1. Раніше для таких пацієнтів практично не існувало ефективних варіантів терапії.
Значення для медицини і пацієнтів
Схвалення ziftomenib означає важливий прорив у терапії гострої мієлоїдної лейкемії. Для багатьох хворих — особливо тих, хто вичерпав стандартні методи лікування — це реальний шанс на тривале виживання або ремісію.
Крім того, розробники заявляють, що у майбутньому планують дослідити застосування препарату в комбінації з іншими методами лікування, а також розширити спектр показань.
