В основі аномалії лежить мутація в X-хромосомі (вона полягає в дефіциті одного з білків - VIII фактора або фактора IX), тому, як правило, на гемофілію страждають чоловіки.
Найбільш поширеним варіантом терапії захворювання є замісна - при цьому пацієнту роблять ін'єкції сироватки з відсутньою білком. Оскільки частота ін'єкцій висока (кілька разів на тиждень), а процедура є болючою, вчені шукають спрощені способи доставки препарату. Таким може бути пероральний спосіб, однак існуючі желатинові капсули нестійкі до шлункового соку (зокрема, пепсину) - в результаті білок вивільняється раніше, ніж потрібно. Остаточною метою препарату є тонкий кишечник, основна функція якого - всмоктування речовин в кров.
У новій роботі вчені з Техаського університету в Остіні і інших установ розробили капсулу, яка стійка до пепсину, але деградує під впливом нейтрального рН кишечника і трипсину - ферменту, що розщеплює білки і пептиди.
Матеріалом для капсули послужив гідрогель на основі поліметакрилових кислоти (ПМАК) з поліетиленгліколем (ПЕГ), в неї поміщалася сироватка з фактором IX - його дефіцит спостерігається при гемофілії B-типу. Нова капсула тестувалася на клітинних лініях людини Caco2 і НТ29-МТХ (використовуються для перевірки всмоктуваності препаратів).
Результати показали, що капсула дозволяє збільшити обсяг всмоктуваності фактора IX стінками кишечника і його кількість, що надходить в кров. На думку авторів, дві такі капсули можуть замінити одну ін'єкцію сироватки.
Зараз вони готуються до випробувань капсули на тваринах, людині і схваленню методу владою.
за матеріалами naked-science.ru
